Muchas soluciones de terapia celular y génica han demostrado ser muy prometedoras como fuente de posibles tratamientos para una amplia gama de trastornos crónicos. Sin embargo, estas sofisticadas terapias introducen barreras adicionales, como los requisitos de almacenamiento ultrabajo y criogénico, que afectan a numerosas etapas del ciclo de vida de las soluciones biomédicas, desde su desarrollo hasta su administración.
El requisito clave de cualquier método de conservación es la estabilidad del producto que puede ofrecer para obtener resultados clínicos satisfactorios. Además, los métodos de conservación caros y engorrosos contribuyen de forma significativa al coste de estas tecnologías y limitan el uso de los productos de terapia celular y génica. Por ello, para la adopción y sostenibilidad de estas aplicaciones científicas es fundamental contar con métodos fiables, pero sencillos y más baratos.
Terapias celulares y génicas
Las aplicaciones clínicas de la terapia celular y génica han experimentado innumerables retos y contratiempos en las últimas tres décadas. Sin embargo, recientemente se han producido importantes avances en la medicina moderna y los productos se están abriendo paso en el mercado. Las soluciones de terapia celular y génica, también conocidas como medicamentos de terapia avanzada (ATMP), son productos biofarmacéuticos de uso humano basados en células, tejidos o genes. Estos productos se utilizan para tratar enfermedades que, durante mucho tiempo, se han considerado crónicas.
Los productos de terapia celular incluyen inmunoterapias celulares, vacunas contra el cáncer y células para indicaciones terapéuticas como las células madre hematopoyéticas (HSC) y las células madre embrionarias humanas (hESC), y las células madre pluripotentes inducidas (iPSC), que son células somáticas que han sido reprogramadas genéticamente para tener características de células madre pluripotentes. Estas células pueden proceder de fuentes autólogas (del mismo individuo) o alogénicas (de otra persona).
Por otro lado, la terapia génica es una serie de técnicas para alterar la expresión de los genes de una persona o reparar los defectuosos. Esto se consigue transfiriendo ácidos nucleicos (ADN o ARN) a las células somáticas de un paciente, lo que da lugar a un impacto terapéutico que corrige las anomalías genéticas o sobreexpresa proteínas de importancia terapéutica. Los productos de terapia génica pueden ser ADN plasmídico, vectores víricos, vectores bacterianos, etc., y existen pruebas prometedoras de que este tipo de productos de terapia génica podrían utilizarse para tratar una amplia gama de enfermedades, como la fibrosis quística, el cáncer, la diabetes, las enfermedades cardíacas y la hemofilia.
Aunque en la actualidad hay un número limitado de soluciones basadas en la terapia celular y genética disponibles en el mercado, se están llevando a cabo ensayos de cientos de ellas en ensayos clínicos registrados, con la expectativa de que se autoricen al menos entre 10 y 20 ATMP al año de aquí a 2025 sólo en los Estados Unidos. Con tantas soluciones en preparación, es importante entender si requerirán soluciones especializadas de cadena de frío para ser almacenadas y transportadas con seguridad.
Las soluciones de terapia génica son intrínsecamente más estables que las de terapia celular, ya que su almacenamiento y distribución pueden aprovechar los enfoques adoptados por los productos farmacéuticos y biológicos convencionales. Esto es particularmente cierto ya que las soluciones de terapia celular son únicas en el sentido de que consisten en células de mamíferos altamente lábiles que pueden permanecer viables sólo a temperaturas muy bajas. Por ejemplo, las células madre, dependiendo de su tipo, requerirán temperaturas de almacenamiento que oscilan entre -80°C y -196°C.
Esto pone de manifiesto la necesidad de contar con sistemas de cadena de frío fiables, capaces de garantizar el almacenamiento y la entrega puntual de soluciones de terapia celular y génica siempre fiables y eficaces hasta el punto de administración. Además, aunque la congelación criogénica será la más utilizada en este espacio, existen varios casos de uso para la utilización de congeladores de temperatura ultrabaja, como la conservación de reservas microbianas y el almacenamiento de células y tejidos humanos, en función de la duración prevista del almacenamiento de los productos biológicos.
Congeladores de temperatura ultrabaja fiables para el almacenamiento de ATMPs
B Medical Systems S.à r.l es líder mundial en la fabricación y distribución de soluciones innovadoras para la cadena de frío médica, incluidos los congeladores de temperatura ultrabaja.
La empresa produce actualmente cinco modelos diferentes de ULT en todos sus segmentos de negocio, con capacidades de almacenamiento que van desde 217L a 900L. Estos modelos pueden alcanzar temperaturas tan bajas como -86°C y tan altas como -20°C, y son reconocidos en todo el mundo por su seguridad, calidad, fiabilidad y eficiencia energética.
Los congeladores de temperatura ultrabaja de B Medical Systems utilizan un avanzado sistema de refrigeración que garantiza una distribución de la temperatura constante y uniforme en todo el armario. Esto, junto con las puertas interiores aisladas, las juntas de estanqueidad mejoradas, los marcos y el aislamiento, permiten la distribución uniforme de la temperatura necesaria para proporcionar un entorno de almacenamiento fiable y una seguridad óptima de las muestras. Además, los modelos ofrecen unos tiempos de descenso, recuperación y retención superiores gracias a su estructura, diseño y tecnología, que mantienen el armario a las temperaturas previstas incluso durante eventos adversos.
Estos congeladores de temperatura ultrabaja también utilizan refrigerantes naturales para reducir el impacto medioambiental que supone el uso de estas importantes soluciones de refrigeración, al tiempo que aumentan la eficiencia general de la refrigeración. Todos los modelos ULT de B Medical Systems son dispositivos médicos de clase II(a) de la UE MDR/USD FDA, y la empresa también ofrece modelos con la certificación Energy Star.
Por último, los ULT de la empresa también están diseñados con alarmas audiovisuales integradas que indican las temperaturas altas/bajas, las puertas abiertas, los fallos de los sensores y otros posibles fallos técnicos, y son compatibles con °B Connected, un software de supervisión remota basado en la nube que permite la supervisión remota integral de los congeladores de temperatura ultrabaja, incluida la adquisición, el registro y la visualización de los datos de temperatura. El software también tiene la capacidad de reenviar las alarmas por correo electrónico o SMS y cumple con la normativa 21 CFR Parte 11 (subparte A y B).
Congeladores de temperatura ultrabaja como entorno de congelación alternativo
Una cadena de frío adecuada para las soluciones de terapia celular y génica no sólo debe mantener la estabilidad de los productos, sino que también debe utilizar métodos operativos que requieran instalaciones y equipos menos costosos para el biobanco a gran escala. Aunque un método de criopreservación universal parece improbable debido a la diversidad de los productos y sus diferentes perfiles de temperatura, múltiples estudios han demostrado que el almacenamiento de productos a temperaturas en torno a los -80°C en congeladores de temperatura ultrabaja puede ser eficaz para una amplia gama de ellos. Esto hace que los congeladores de temperatura ultrabaja sean una opción viable para los laboratorios que se dedican a la investigación de la terapia celular y génica, ya que les permite almacenar de forma fiable muestras extremadamente termosensibles y valiosas en un entorno de congelación alternativo.
