De nombreuses solutions de thérapie cellulaire et génétique se sont révélées très prometteuses en tant que source de traitements possibles pour un large éventail de troubles chroniques. Cependant, ces thérapies sophistiquées sont soumis à des contraintes supplémentaires tels que les exigences de stockage à très basse température et cryogénique, qui affectent de nombreuses étapes du cycle de vie des solutions biomédicales, de leur développement à leur administration. La condition préalable essentielle à toute méthode de conservation est la stabilité du produit qu’elle peut offrir pour des résultats cliniques réussis. Les méthodes de conservation coûteuses et lourdes contribuent également de manière significative au coût de ces technologies et limitent l’utilisation des produits de thérapie cellulaire et génétique. Par conséquent, des approches fiables mais simples à utiliser et moins coûteuses sont essentielles pour l’adoption et la durabilité de ces applications scientifiques.
Thérapies cellulaire et génique
Les applications cliniques de la thérapie cellulaire et génétique ont connu d’innombrables défis et échecs au cours des trois dernières décennies. Cependant, la médecine moderne a récemment connu des avancées significatives et des produits font leur apparition sur le marché. Les solutions de thérapie cellulaire et génétique, également appelées médicaments de thérapie innovante (MTI), sont des produits biopharmaceutiques à usage humain basés sur des cellules, des tissus ou des gènes. Ces produits sont utilisés pour traiter des maladies qui, pendant longtemps, ont été considérées comme des affections chroniques.
Les produits de thérapie cellulaire comprennent les immunothérapies cellulaires, les vaccins contre le cancer et les cellules destinées à des indications thérapeutiques telles que les cellules souches hématopoïétiques (CSH) et les cellules souches embryonnaires humaines (CSEh), ainsi que les cellules souches pluripotentes induites (CSPi), qui sont des cellules somatiques qui ont été génétiquement reprogrammées pour avoir des caractéristiques de cellules souches pluripotentes. Ces cellules peuvent provenir de sources autologues (du même individu) ou allogéniques (d’une autre personne).
D’autre part, la thérapie génique est un ensemble de techniques permettant de modifier l’expression des gènes d’une personne ou de réparer les gènes défectueux. Pour ce faire, on transfère des acides nucléiques (ADN ou ARN) dans les cellules somatiques d’un patient, ce qui produit un impact thérapeutique qui corrige les anomalies génétiques ou surexprime des protéines importantes sur le plan thérapeutique. Les produits de thérapie génique peuvent être de l’ADN plasmidique, des vecteurs viraux, des vecteurs bactériens, et plus encore, et il existe des preuves prometteuses que ces types d’ATMP pourraient être utilisés pour traiter un large éventail de maladies, notamment la mucoviscidose, le cancer, le diabète, les maladies cardiaques et l’hémophilie.
Si, à l’heure actuelle, un nombre limité de solutions basées sur la thérapie cellulaire et génétique sont disponibles dans le commerce, des centaines d’autres sont en cours d’essais cliniques enregistrés, et l’on s’attend à ce qu’au moins 10 à 20 ATMP soient autorisés chaque année d’ici 2025 rien qu’aux États-Unis. Avec autant de solutions dans le pipeline, il est important de comprendre si elles nécessiteront des solutions de chaîne du froid spécialisées pour être stockées et transportées en toute sécurité.
Les solutions de thérapie génique sont par nature plus stables que les solutions de thérapie cellulaire, car leur stockage et leur distribution peuvent généralement s’appuyer sur des approches empruntées aux produits pharmaceutiques et biologiques classiques. C’est d’autant plus vrai que les solutions de thérapie cellulaire ont la particularité d’être constituées de cellules de mammifères très labiles qui ne peuvent rester viables qu’à très basse température. Par exemple, les cellules souches, selon leur type, nécessiteront des températures de stockage allant de -80°C à -196°C.
Cela souligne la nécessité de disposer de systèmes de chaîne du froid fiables, capables d’assurer le stockage et la livraison en temps voulu de solutions de thérapie cellulaire et génétique fiables et efficaces au point d’administration. En outre, bien que la congélation cryogénique soit la plus utilisée dans cet espace, il existe plusieurs cas d’utilisation des congélateurs à ultra-basse température, tels que la préservation des stocks microbiens et le stockage des cellules et tissus humains, en fonction de la durée de stockage prévue des produits biologiques.
Des congélateurs à ultra-basse température fiables pour le stockage des ATMPs
B Medical Systems S.à r.l. est un leader mondial dans la fabrication et la distribution de solutions innovantes pour la chaîne du froid médicale, notamment des congélateurs à ultra-basse température.
La société produit actuellement cinq modèles différents d’ULT dans tous ses segments d’activité, avec des capacités de stockage allant de 217L à 900L. Ces modèles peuvent atteindre des températures aussi basses que -86°C et aussi hautes que -20°C, et sont réputés dans le monde entier pour leur sécurité, leur qualité, leur fiabilité et leur efficacité énergétique.
Les congélateurs à ultra-basse température de B Medical Systems utilisent un système de refroidissement avancé pour assurer une distribution constante et uniforme de la température dans toute l’armoire. Ce système, ainsi que les portes intérieures isolées, les joints d’étanchéité améliorés, les cadres et l’isolation, permettent une distribution uniforme de la température nécessaire pour fournir un environnement de stockage fiable et une sécurité optimale des échantillons. De plus, ces modèles offrent des temps de descente, de récupération et de holdover times supérieurs grâce à leur structure, leur conception et leur technologie qui maintiennent la structure aux températures prévues, même en cas d’événements défavorables.
Ces congélateurs à ultra-basse température utilisent également des réfrigérants naturels afin de réduire l’impact environnemental de l’utilisation de solutions de réfrigération aussi importantes tout en augmentant l’efficacité globale du refroidissement. Tous les modèles ULT de B Medical Systems sont des dispositifs médicaux EU MDR/USD FDA Classe II(a), et la société propose également des modèles avec la certification Energy Star.
Enfin, les ULT de la société sont également conçus avec des alarmes audiovisuelles intégrées qui indiquent les températures élevées/basses, les portes ouvertes, les défaillances des capteurs et autres défaillances techniques possibles, et sont compatibles avec °B Connected, un logiciel de surveillance à distance basé sur le cloud permettant la surveillance holistique à distance des congélateurs à ultra-basse température, y compris l’acquisition, l’enregistrement et la visualisation des données de température. Le logiciel permet également de transmettre les alarmes par e-mail ou SMS et est conforme à la réglementation 21 CFR Part 11 (sous-partie A et B).
Les congélateurs à ultra-basse température comme environnement de congélation alternatif
Une chaîne du froid appropriée pour les solutions de thérapie cellulaire et génétique doit non seulement maintenir la stabilité des produits, mais aussi utiliser des méthodes opérationnelles qui nécessitent des installations et des équipements moins coûteux pour les bio banques à grande échelle. Même si une méthode de cryoconservation universelle semble improbable en raison de la diversité des produits et de leurs profils de température différents, de multiples études ont montré que le stockage des produits à des températures autour de -80°C dans des congélateurs à ultra-basse température peut être efficace pour un large éventail d’entre eux. Cela fait des congélateurs à ultra-basse température une option viable pour les laboratoires engagés dans la recherche en thérapie cellulaire et génétique, leur permettant de stocker de manière fiable des échantillons extrêmement thermosensibles et précieux dans un environnement de congélation alternatif.
